一、什么是骨髓纖維化癥
原發(fā)性骨髓纖維化癥（myelofibrosis）為病因不明的骨髓彌漫性纖維組織增生癥，常伴有髓外造血（或稱髓樣化生），主要在脾，其次在肝、淋巴結(jié)等。典型臨床表現(xiàn)為幼粒-幼紅細(xì)胞性貧血，骨髓常干抽，脾顯著增大，以及不同程度的骨質(zhì)硬化。
二、骨髓纖維化癥癥狀
多見于40歲以上，起病緩慢，開始多無癥狀或癥狀不典型，例如乏力、體重下降、食欲減退及左上腹疼痛等。偶然發(fā)現(xiàn)脾腫大而確診。主要癥狀為貧血和由脾大而引起的壓迫癥狀。此外可由代謝增高所致的低熱、出汗、心動過速。少數(shù)有骨骼疼痛和出血。嚴(yán)重貧血和出血為本癥晚期表現(xiàn)。少數(shù)病例可因高尿酸血癥并發(fā)痛風(fēng)及腎結(jié)石，也有合并肝硬變者。巨脾是本病特征，質(zhì)多堅硬，表面光滑，并無觸痛。輕至中等肝腫大約見于1/2～3/4病例。因肝及門靜脈血栓形成，可導(dǎo)致門脈高壓癥。
三、骨髓纖維化癥治療方法
尚無特效療法，主要改善貧血及巨脾引起的壓迫癥狀。
（一）糾正貧血 嚴(yán)重貧血可輸紅細(xì)胞，要求血細(xì)壓積保持在25%以上。雄激素等可加速幼紅細(xì)胞的成熟及釋放，但改善貧血的效果不肯定。如合并溶血，可用較大劑量潑尼松，病情穩(wěn)定后逐漸減量，用小劑量維持一階段。
（二）化學(xué)治療 當(dāng)白細(xì)胞和血小板明顯增多，有顯著脾大而骨髓造血障礙不很明顯時可用烷化劑治療。一般采用小劑量白消安每日2～4mg口服，約3～4周后改用維持量。
（三）脾切除 指征有：①有脾或脾梗塞引起的壓迫和疼痛癥狀，患者難以忍受；②無法控制的溶血癥狀；③并發(fā)食道靜脈曲張破裂出血。切脾后有使肝迅速增大或血小板增多，加重血栓形成可能，因而對脾切除應(yīng)權(quán)衡利弊，慎重考慮。
（四）維生素D3 維生素D3的活性代謝物是鈣三醇，其前體是25-二羥基膽鈣化醇。該藥有抑制巨核細(xì)胞增殖，并誘導(dǎo)髓細(xì)胞向單核及巨噬細(xì)胞轉(zhuǎn)化作用。曾試用該藥治療本癥，個別病例有效。每日劑量（羅鈣全）在0.5～1.0μg口服，定期測定血清鈣濃度。個別病例有效，但尚需通過進(jìn)一步臨床實踐。
原發(fā)性骨髓纖維化癥（myelofibrosis）為病因不明的骨髓彌漫性纖維組織增生癥，常伴有髓外造血（或稱髓樣化生），主要在脾，其次在肝、淋巴結(jié)等。典型臨床表現(xiàn)為幼粒-幼紅細(xì)胞性貧血，骨髓常干抽，脾顯著增大，以及不同程度的骨質(zhì)硬化。
二、骨髓纖維化癥癥狀
多見于40歲以上，起病緩慢，開始多無癥狀或癥狀不典型，例如乏力、體重下降、食欲減退及左上腹疼痛等。偶然發(fā)現(xiàn)脾腫大而確診。主要癥狀為貧血和由脾大而引起的壓迫癥狀。此外可由代謝增高所致的低熱、出汗、心動過速。少數(shù)有骨骼疼痛和出血。嚴(yán)重貧血和出血為本癥晚期表現(xiàn)。少數(shù)病例可因高尿酸血癥并發(fā)痛風(fēng)及腎結(jié)石，也有合并肝硬變者。巨脾是本病特征，質(zhì)多堅硬，表面光滑，并無觸痛。輕至中等肝腫大約見于1/2～3/4病例。因肝及門靜脈血栓形成，可導(dǎo)致門脈高壓癥。
三、骨髓纖維化癥治療方法
尚無特效療法，主要改善貧血及巨脾引起的壓迫癥狀。
（一）糾正貧血 嚴(yán)重貧血可輸紅細(xì)胞，要求血細(xì)壓積保持在25%以上。雄激素等可加速幼紅細(xì)胞的成熟及釋放，但改善貧血的效果不肯定。如合并溶血，可用較大劑量潑尼松，病情穩(wěn)定后逐漸減量，用小劑量維持一階段。
（二）化學(xué)治療 當(dāng)白細(xì)胞和血小板明顯增多，有顯著脾大而骨髓造血障礙不很明顯時可用烷化劑治療。一般采用小劑量白消安每日2～4mg口服，約3～4周后改用維持量。
（三）脾切除 指征有：①有脾或脾梗塞引起的壓迫和疼痛癥狀，患者難以忍受；②無法控制的溶血癥狀；③并發(fā)食道靜脈曲張破裂出血。切脾后有使肝迅速增大或血小板增多，加重血栓形成可能，因而對脾切除應(yīng)權(quán)衡利弊，慎重考慮。
（四）維生素D3 維生素D3的活性代謝物是鈣三醇，其前體是25-二羥基膽鈣化醇。該藥有抑制巨核細(xì)胞增殖，并誘導(dǎo)髓細(xì)胞向單核及巨噬細(xì)胞轉(zhuǎn)化作用。曾試用該藥治療本癥，個別病例有效。每日劑量（羅鈣全）在0.5～1.0μg口服，定期測定血清鈣濃度。個別病例有效，但尚需通過進(jìn)一步臨床實踐。