在經(jīng)過(guò)1個(gè)多月的治療后，患有異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良的心心（化名），白細(xì)胞、紅細(xì)胞、血小板均恢復(fù)正常，其體內(nèi)缺乏的芳基硫酸酯酶指數(shù)也由入院時(shí)的每17小時(shí)13毫克升至每17小時(shí)79毫克（正常值范圍為每17小時(shí)130毫克～325毫克）。9月6日，空軍總醫(yī)院宣布，其血液科應(yīng)用“半相合骨髓移植聯(lián)合間充質(zhì)干細(xì)胞輸注”方法治療異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良疾病獲得成功。經(jīng)檢索，采用這一“雙管齊下”的方法治療這種疾病在國(guó)內(nèi)尚屬首例。
據(jù)空軍總醫(yī)院血液科主任王恒湘介紹，心心今年7歲，2009年9月出現(xiàn)記憶力下降、咀嚼和吞咽食物困難、言語(yǔ)不清、平地跌跤等癥狀，今年3月被確診為異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良。7月，患兒來(lái)到空軍總醫(yī)院就診時(shí)，已出現(xiàn)四肢肌肉萎縮癥狀。該院經(jīng)過(guò)反復(fù)論證，決定由患兒的母親捐獻(xiàn)骨髓，采用“半相合骨髓移植聯(lián)合間充質(zhì)干細(xì)胞輸注”的方法進(jìn)行治療。
王恒湘告訴記者，骨髓移植的目的是重建患兒的造血及免疫功能，讓全新的白細(xì)胞在其體內(nèi)“生根發(fā)芽”，從而正常分泌出人體必需的芳基硫酸酯酶，阻止病情惡化；在術(shù)后一周左右，再將從母親血液中提取的200毫升間充質(zhì)干細(xì)胞注入患兒椎管內(nèi)，一周1次，一個(gè)月為一療程，其目的是促進(jìn)神經(jīng)細(xì)胞再生，修復(fù)患兒已受損的神經(jīng)功能。目前，患兒已接受3次間充質(zhì)干細(xì)胞輸注治療，嗆咳等癥狀得到有效緩解。
據(jù)介紹，異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良是一類罕見(jiàn)的嚴(yán)重神經(jīng)退化性代謝病，發(fā)病率極低，約為1/16萬(wàn)，為常染色體隱形遺傳。由于患者體內(nèi)缺乏一類芳基硫酸酯酶，從而引發(fā)神經(jīng)系統(tǒng)廣泛脫髓鞘，發(fā)病時(shí)患者可表現(xiàn)為智力下降、運(yùn)動(dòng)功能障礙，渾身肌肉萎縮、步態(tài)不穩(wěn)等。如果病情無(wú)法得到控制，患者最終將因全身肌肉萎縮或出現(xiàn)各類并發(fā)癥死亡。而此前醫(yī)學(xué)上尚無(wú)有效的治療方法，并一直將該病歸為神經(jīng)內(nèi)科疾病。
據(jù)空軍總醫(yī)院血液科主任王恒湘介紹，心心今年7歲，2009年9月出現(xiàn)記憶力下降、咀嚼和吞咽食物困難、言語(yǔ)不清、平地跌跤等癥狀，今年3月被確診為異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良。7月，患兒來(lái)到空軍總醫(yī)院就診時(shí)，已出現(xiàn)四肢肌肉萎縮癥狀。該院經(jīng)過(guò)反復(fù)論證，決定由患兒的母親捐獻(xiàn)骨髓，采用“半相合骨髓移植聯(lián)合間充質(zhì)干細(xì)胞輸注”的方法進(jìn)行治療。
王恒湘告訴記者，骨髓移植的目的是重建患兒的造血及免疫功能，讓全新的白細(xì)胞在其體內(nèi)“生根發(fā)芽”，從而正常分泌出人體必需的芳基硫酸酯酶，阻止病情惡化；在術(shù)后一周左右，再將從母親血液中提取的200毫升間充質(zhì)干細(xì)胞注入患兒椎管內(nèi)，一周1次，一個(gè)月為一療程，其目的是促進(jìn)神經(jīng)細(xì)胞再生，修復(fù)患兒已受損的神經(jīng)功能。目前，患兒已接受3次間充質(zhì)干細(xì)胞輸注治療，嗆咳等癥狀得到有效緩解。
據(jù)介紹，異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良是一類罕見(jiàn)的嚴(yán)重神經(jīng)退化性代謝病，發(fā)病率極低，約為1/16萬(wàn)，為常染色體隱形遺傳。由于患者體內(nèi)缺乏一類芳基硫酸酯酶，從而引發(fā)神經(jīng)系統(tǒng)廣泛脫髓鞘，發(fā)病時(shí)患者可表現(xiàn)為智力下降、運(yùn)動(dòng)功能障礙，渾身肌肉萎縮、步態(tài)不穩(wěn)等。如果病情無(wú)法得到控制，患者最終將因全身肌肉萎縮或出現(xiàn)各類并發(fā)癥死亡。而此前醫(yī)學(xué)上尚無(wú)有效的治療方法，并一直將該病歸為神經(jīng)內(nèi)科疾病。