范可尼貧血是一種遺傳性基因病,其處理原則包括對先天性畸形和骨髓衰竭治療的兩部分。
對外科能糾正的畸形可采取手術(shù)治療。對骨髓衰竭可根據(jù)以下原則進行治療:①一般支持治療:同獲得性再障;②雄激素:多數(shù)患者治療有一定的效果,但停藥后易復發(fā);③細胞因子:曾試用過G-CSF和白介素一3,可使部分患者粒細胞升高。EPO對本病效果欠佳;④糖皮質(zhì)激素:可延緩雄激素所致的骨骺板過早融合及減輕出血傾向;⑤異基因干細胞移植:是有可能治愈本病的措施,但因治療相關(guān)危險大,故僅考慮用于病情嚴重,其他方法無效或向骨髓增生異常綜合征及急性白血病轉(zhuǎn)化的病例。有關(guān)本病的基因治療仍在實驗研究中。
對外科能糾正的畸形可采取手術(shù)治療。對骨髓衰竭可根據(jù)以下原則進行治療:①一般支持治療:同獲得性再障;②雄激素:多數(shù)患者治療有一定的效果,但停藥后易復發(fā);③細胞因子:曾試用過G-CSF和白介素一3,可使部分患者粒細胞升高。EPO對本病效果欠佳;④糖皮質(zhì)激素:可延緩雄激素所致的骨骺板過早融合及減輕出血傾向;⑤異基因干細胞移植:是有可能治愈本病的措施,但因治療相關(guān)危險大,故僅考慮用于病情嚴重,其他方法無效或向骨髓增生異常綜合征及急性白血病轉(zhuǎn)化的病例。有關(guān)本病的基因治療仍在實驗研究中。